Classe pharmacothérapeutique : sang et organes hématopoïétiques, facteur VIII de coagulation humain, code ATC : B02BD02.

Ce médicament contient essentiellement du facteur VIII, responsable de l'activité de coagulation. Il permet l'hémostase chez l'hémophile A.

L'hémophilie A est un trouble héréditaire de la coagulation sanguine dû à un déficit en facteur VIII qui engendre des hémorragies profuses soit spontanément soit à la suite d'un traumatisme d'origine accidentel ou chirurgical.

Le facteur VIII: C'est la partie coagulante du complexe facteur VIII circulant dans le plasma. Il est associé de façon non covalente au facteur Willebrand. Dans ce médicament, la totalité du facteur VIII est associée au facteur Willebrand.

Ces deux protéines possèdent des propriétés biochimiques et immunologiques distinctes et sont sous un contrôle génétique différent. Le facteur VIII:C agit comme cofacteur du facteur IX afin d'activer le facteur X. Une fois activé, le facteur X convertit la prothrombine en thrombine, qui elle-même convertit le fibrinogène en fibrine, aboutissant à la formation du caillot.

Le taux résiduel de facteur Willebrand (antigène) dans ce médicament dosé à 200 UI/mL est de l'ordre de 60 UI/mL.

Le pic plasmatique est habituellement observé 15 min après l'injection.

Dans une étude effectuée chez 12 patients, la récupération FVIII:C de ce médicament dosé à 100 UI/mL a été de 2,6 +/- 0,7 UI/dL/UI/kg et la demi-vie de 12,1 +/- 4,7 heures.
Dans une seconde étude réalisée en croisée chez 12 patients, comparant ce médicament dosé à 200 UI/mL et dosé à 100 UI/mL, la récupération FVIII: C du dosage 200 UI/mL a été de 2,30 +/- 0,32 UI/dL/UI/kg et la récupération FVIII: C du dosage 100 UI/mL a été de 2,49 +/- 0,35 UI/dL/UI/kg.

Le facteur VIII contenu dans cette préparation est un constituant normal du plasma humain et il se comporte comme le facteur VIII endogène.

Il n'a pas été effectué d'essais de toxicité réitérée, ni d'étude de reproduction chez l'animal.
Les données précliniques ne laissent supposer aucune potentialité mutagène de ce médicament.