L'ivacaftor comprimés est indiqué en monothérapie dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 6 ans et plus, et pesant 25 kg et plus atteints de mucoviscidose porteurs d'une mutation R117H du gène CFTR ou de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R (Cf. rubriques "Mises en garde et précautions d'emploi" et "Propriétés pharmacodynamiques").

L'ivacaftor comprimés est indiqué en association avec tezacaftor/ivacaftor comprimés, dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A?G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G?A, 3272-26A?G et 3849+10kbC?T.

Ce médicament est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor comprimés dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (voir rubrique "Propriétés pharmacodynamiques").

* Arrêté du 15 février 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux

La prise en charge de la spécialité ci-dessous est étendue à l'indication suivante:
Ce médicament est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor 75 mg/50 mg/100 mg comprimés dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation dites gating ou d'une mutation à fonction résiduelle.


* Arrêté du 2 juillet 2021 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux (JO du 03/07/2021 - txt 33)

Les seules indications thérapeutiques ouvrant droit à la prise en charge ou au remboursement par l'assurance maladie sont :

- ce médicament est indiqué en association avec tezacaftor/ivacaftor 100 mg/150 mg comprimés, dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, RJ l7C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A-+G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G-+A, 3272-26A-+G et 3849+10kbC-+T.

- ce médicament est indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor 75 mg/50 mg/100 mg comprimés dans le traitement des adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR avec une mutation à fonction minimale (voir rubrique "Propriétés pharmacodynamiques").

Indication du CPC octroyé le 19/05/2022, extension du CPC le 01/06/2023, modifié le 05/02/2024 de Kaftrio(ivacaftor, tezacaftor, élexacaftor) et Kalydeco(ivacaftor).

Ce médicament est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d'une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles telles que définies dans le cadre de l'autorisation d'accès précoce.

Ivacaftor comprimés pelliculé dispose d'une Autorisation d'Accès précoce indiqué en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor comprimés dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus, non porteurs d'une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) et porteurs d'une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles (voir rubrique "Propriétés pharmacodynamiques").