|
TROUBLES CONGENITAUX DE LA SYNTHESE DES ACIDES BILIAIRES PRIMAIRES
|
|
Ce médicament est indiqué pour le traitement des anomalies congénitales de la synthèse des acides biliaires primaires dues à un déficit en stérol 27-hydroxylase (se manifestant par une xanthomatose cérébrotendineuse, XCT), en 2- (ou alpha-) méthylacyl-CoA racémase (AMACR) ou en cholestérol 7alpha-hydroxylase (CYP7A1), chez les nourrissons, les enfants et les adolescents âgés d'un mois à dix-huit ans et chez les adultes. |
|
SMR de l'indication | NIVEAU INSUFFISANT 13/09/2017 |
Référence(s) officielle(s) | Rectificatif AMM européenne 10/11/2017 |
CIM10 |
|
Maladie rare | Oui - Lien Orphanet : Défaut de synthèse des acides biliaires avec cholestase et malabsorption ; Déficit congénital de synthèse des acides biliaires type 1 ; Déficit congénital de synthèse des acides biliaires type 2 ; Déficit congénital de synthèse des acides biliaires type 3 ; Déficit congénital de synthèse des acides biliaires type 4 ; Anomalie de la synthèse des acides biliaires |
Page générée en 0.0309 seconde(s)