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TROUBLES CONGENITAUX DE LA SYNTHESE DES ACIDES BILIAIRES PRIMAIRES
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Ce médicament est indiqué pour le traitement des erreurs congénitales de la synthèse d'acides biliaires primaires, dues à un déficit en 3 bêta-hydroxy-delta 5-C27-stéroïde oxydoréductase ou à un déficit en delta 4-3-oxostéroïde-5 bêta réductase chez les nourrissons, les enfants et les adolescents âgés de 1 mois à 18 ans, ainsi que chez les adultes. |
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SMR de l'indication | NIVEAU IMPORTANT 19/02/2014 |
Référence(s) officielle(s) | Rectificatif AMM européenne 13/01/2023 |
CIM10 |
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Maladie rare | Oui - Lien Orphanet : Défaut de synthèse des acides biliaires avec cholestase et malabsorption ; Déficit congénital de synthèse des acides biliaires type 1 ; Déficit congénital de synthèse des acides biliaires type 2 ; Déficit congénital de synthèse des acides biliaires type 3 ; Déficit congénital de synthèse des acides biliaires type 4 ; Anomalie de la synthèse des acides biliaires |
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