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MUCOPOLYSACCHARIDOSE TYPE IV
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Ce médicament est indiqué pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A, MPS IV A) chez les patients de tous âges. |
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SMR de l'indication | NIVEAU IMPORTANT 21/06/2023 |
Référence(s) officielle(s) | Rectificatif AMM européenne 20/12/2018 |
CIM10 |
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Maladie rare | Oui - Lien Orphanet : Mucopolysaccharidose type 4 |
- Synonyme(s) : Déficit en GALNS Déficit en N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase Déficit en galactosamine-6-sulfatase MPSIVA Maladie de Morquio type A |
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